Kinder mit neu diagnostizierter Hochrisiko-Leukämie bleiben häufiger rückfallfrei, wenn zwei Blöcke hochdosierter Chemotherapie durch die Immuntherapie Blinatumomab ersetzt werden: Vier Jahre nach der Zuteilung lebten 83,0 Prozent von ihnen ohne Rückfall, Zweittumor oder Therapieresistenz, gegenüber 70,3 Prozent unter der bisherigen Standardbehandlung. Das ist das Ergebnis der Studie AIEOP-BFM ALL 2017, die von der ALL-BFM-Studienzentrale am Universitätsklinikum Schleswig-Holstein in Kiel geleitet wurde und am 17. September 2026 im New England Journal of Medicine erschienen ist.

Wie groß ist der Unterschied zwischen Immuntherapie und Chemotherapie?

12,7 Prozentpunkte. In der Studie wurden 709 von 768 infrage kommenden Kindern und Jugendlichen mit Hochrisiko-B-Zell-Leukämie — 92,3 Prozent — nach der Konsolidierungsphase nach dem Zufallsprinzip einer von zwei Gruppen zugeteilt: 358 erhielten zwei Zyklen Blinatumomab, 351 zwei Zyklen der bisher üblichen hochdosierten Chemotherapie. Nach einer medianen Beobachtungszeit von 2,9 Jahren lag das geschätzte ereignisfreie Überleben nach vier Jahren bei 83,0 Prozent (95-Prozent-Konfidenzintervall 77,4 bis 87,4) gegenüber 70,3 Prozent (63,8 bis 75,9). Das Risiko für ein solches Ereignis sank um knapp die Hälfte (Hazard Ratio 0,51). Die Studie war darauf ausgelegt, einen Vorsprung von zehn Prozentpunkten nachzuweisen; erreicht wurden 12,7.

Was ändert sich für die betroffenen Kinder im Behandlungsalltag?

Vor allem die Zahl der Infektionen. Eine Infektion im Zusammenhang mit der Studienbehandlung trat bei 23,9 Prozent der Kinder in der Blinatumomab-Gruppe auf und bei 69,4 Prozent in der Chemotherapie-Gruppe. Lebensbedrohliche Nebenwirkungen gab es bei zwei Kindern (0,5 Prozent) unter Blinatumomab, davon eine tödliche, und bei 16 Kindern (4,7 Prozent) unter Chemotherapie. Der Rückgang der Infektionen ist damit der Teil des Ergebnisses, der sich unmittelbar im Behandlungsalltag der Familien bemerkbar macht.

Wie viele Kinder in Deutschland betrifft das?

Etwa 110 bis 120 pro Jahr. In Deutschland erkranken nach Angaben der Deutschen Krebshilfe jährlich 550 bis 600 Kinder und Jugendliche unter 18 Jahren an einer akuten lymphoblastischen Leukämie, und etwa jede fünfte dieser Erkrankungen gilt als Hochrisiko-Fall — daraus ergibt sich die Größenordnung. Rund 90 Prozent aller Kinder mit dieser Leukämieform werden heute geheilt; die Hochrisiko-Gruppe liegt darunter — in der Kontrollgruppe der Studie lag das ereignisfreie Überleben nach vier Jahren bei 70,3 Prozent. An der Studie beteiligten sich über 100 Zentren in acht Ländern, darunter das St.-Anna-Kinderspital in Wien und das Universitäts-Kinderspital Zürich; die Deutsche Krebshilfe förderte sie mit rund 4,2 Millionen Euro.

Wie fällt das Ergebnis einer unabhängigen Studie aus?

Gleichgerichtet — bei umgekehrtem Nebenwirkungsprofil. Die Children’s Oncology Group in Nordamerika hat denselben Wirkstoff in einer eigenen, von den National Institutes of Health finanzierten Studie an 1.440 Kindern mit Standardrisiko-B-Zell-Leukämie geprüft und die Ergebnisse 2025 ebenfalls im New England Journal of Medicine veröffentlicht: Das krankheitsfreie Überleben nach drei Jahren stieg dort von 87,9 auf 96,0 Prozent. Der entscheidende Unterschied liegt im Studiendesign, und dieser Vergleich wird in keiner der beiden Publikationen gezogen: In Nordamerika wurde Blinatumomab zusätzlich zur vollen Chemotherapie gegeben, in der europäischen Studie anstelle von zwei Chemotherapieblöcken. Entsprechend gegenläufig sind die Nebenwirkungen — in der amerikanischen Studie nahmen nicht tödliche Sepsisfälle und katheterbedingte Infektionen bei den Kindern mit durchschnittlichem Rückfallrisiko in der Blinatumomab-Gruppe sogar signifikant zu. Der starke Rückgang der Infektionen in der Kieler Studie kommt also nicht vom Medikament, sondern davon, dass Chemotherapie weggelassen werden konnte. Zwei unabhängige Studien auf zwei Kontinenten zeigen damit dasselbe: Der Wirkstoff wirkt sowohl als Ergänzung als auch als Ersatz.

Was ist damit noch nicht gelöst?

Die Nebenwirkungen verschwinden nicht, sie verschieben sich. Neurologische Ereignisse traten unter Blinatumomab bei 12,0 Prozent der Kinder auf und unter Chemotherapie bei 3,2 Prozent; ein Zytokinfreisetzungssyndrom vom Grad 2 oder höher kam bei 1,1 Prozent vor. Ein Kind in der Blinatumomab-Gruppe starb an einer Nebenwirkung der Studienbehandlung. Offen ist außerdem, wie sich die Gesamtüberlebensrate entwickelt: Die veröffentlichten Zahlen stammen aus einer geplanten Zwischenauswertung mit 2,9 Jahren medianer Beobachtungszeit, die Vierjahreswerte sind Schätzungen, und ein Überlebensvorteil war nicht der Endpunkt, auf den die Studie ausgelegt war. Das Ergebnis gilt zudem nur für die Hochrisiko-Gruppe der B-Zell-Leukämie, nicht für die übrigen vier Fünftel der Erkrankten und nicht für die T-Zell-Form. Ob und wann Blinatumomab in dieser Indikation zum zugelassenen Standard wird, entscheidet sich nicht in der Studie, sondern in den anschließenden Zulassungs- und Leitlinienverfahren.

Quellen

Dieser Artikel stützt sich auf zwei voneinander unabhängige Quellen:

1. Schrappe M, Locatelli F, Valsecchi MG et al.: Blinatumomab for Replacing Chemotherapy in Pediatric Acute Lymphoblastic Leukemia. New England Journal of Medicine 2026;395(11):1075–1089, veröffentlicht am 17. September 2026 (Studie AIEOP-BFM ALL 2017, NCT03643276) (Primärquelle)
2. Gupta S, Rau RE, Kairalla JA et al.: Blinatumomab in Standard-Risk B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia in Children. New England Journal of Medicine 2025;392(9):875–891 (Children’s Oncology Group, Studie AALL1731, NCT03914625, finanziert von den National Institutes of Health) (unabhängige Quelle)